Ringraziamo la dottoressa Maria Luisa Scattoni del ISS, per aver segnalato e sollevato la questione all’opinione pubblica. L’articolo denuncia che a fronte della proliferazione delle terapie riparative, rigorosamente precoci e intensive, si assiste a una carenza eclatante di studi che ne valutino l’efficacia secondo i criteri della scienza.
Perché le terapie per l’autismo hanno un problema di validazione.
Rachel Zamzow
14 aprile 2022 https://www.spectrumnews.org
Andrew Whitehouse non si sarebbe mai aspettato che il suo lavoro di ricercatore sull’autismo lo mettesse in pericolo. Ma è esattamente quello che è accaduto subito dopo che lui e i suoi colleghi hanno riferito nel 2020 che pochi interventi utilizzati nella clinica per l’autismo sono supportati da prove solide.
Nel giro di poche settimane, una serie di clinici, fornitori di terapie e organizzazioni professionali hanno minacciato di fare causa a Whitehouse o hanno presentato rimostranze sul suo conto al suo datore di lavoro. Alcuni hanno molestato anche la sua famiglia, mettendone a rischio la sicurezza.
Per Whitehouse, professore ricercatore sull’autismo al Telethon Kids Institute e all’Università dell’Australia Occidentale a Perth, l’esperienza è stata uno shock. “È assurdo che una lettura attenta e fedele ai principi della scienza porti a questo”, dice. “È una storia non ancora raccontata”.
In realtà, i risultati di Whitehouse non erano anomali. Un altro studio del 2020 – l’Autism Intervention Meta-Analysis, abbreviato Project AIM – più una serie di recensioni negli ultimi dieci anni hanno evidenziato anche la sostanziale mancanza di prove sull’efficacia della maggior parte delle tipologie di terapia dell’autismo. Eppure le linee guida cliniche e le organizzazioni di finanziamento hanno continuato a sottolineare l’efficacia di pratiche come l’analisi del comportamento applicata (ABA). E l’intervento precoce rimane una raccomandazione quasi universale per i bambini autistici alla diagnosi.
Il campo della ricerca sull’autismo ha urgente bisogno di riconsiderare queste affermazioni e linee guida, dice Kristen Bottema-Beutel, professore associato di educazione speciale al Boston College in Massachusetts, che ha lavorato al progetto AIM. “Dobbiamo comprendere che la nostra soglia di evidenza per dichiarare che gli interventi siano basati sull’evidenza è molto bassa”, sostiene. “È molto improbabile che quelle pratiche producano effettivamente i cambiamenti che stiamo raccontando alla gente che facciano”.
Come questa carenza di dati di alta qualità sull’efficacia degli interventi sull’autismo sia persistita nonostante decenni di ricerca dedicata è difficile da comprendere. Parte del problema potrebbe essere che i ricercatori sull’autismo non sembrano concordare su quale soglia di prove sia sufficiente per dire che una terapia funziona. Un sistema di conflitti di interesse radicati ha inoltre mantenuto artificialmente bassa questa barra, sostengono gli esperti.
Nel frattempo, i medici devono prendere decisioni quotidiane per cercare di sostenere i bambini autistici e le loro famiglie, afferma Brian Boyd, professore di scienze comportamentali applicate all’Università del Kansas, che studia gli interventi in classe. “Non possono sempre aspettare che la scienza si metta in pari”.
Ma i clinici hanno la responsabilità etica di considerare la sicurezza e i costi degli interventi, ribadisce Whitehouse. Ciò è particolarmente vero dato che molte persone autistiche hanno riferito di aver subito danni fisici o emotivi da pratiche come l’ABA – eventi avversi che solo raramente vengono tracciati.
“L’evidenza deve guidare la scelta”, dice Whitehouse, che è fiducioso per il futuro, nonostante i suoi problemi attuali. Diversi team stanno tracciando i percorsi che si devono seguire – verso studi più sofisticati che confrontino le diverse terapie e si adattino alle esigenze dei partecipanti.
I problemi che affronta la scienza degli interventi sull’autismo risalgono alla fondazione della disciplina negli anni ‘70 e ‘80. Alcuni studi iniziali, anche se all’epoca erano innovativi, avevano campione di piccole dimensioni e carenze statistiche. Lo studio originario di ABA di Ole Ivar Lovaas del 1987, per esempio, era “quasi sperimentale”, in quanto i partecipanti non erano assegnati ai gruppi in modo casuale. E altri studi di quest’epoca seguivano un disegno “single-case”, in cui i partecipanti servivano come controllo di se stessi.
Anche se i ricercatori di altre discipline hanno iniziato a dare la priorità agli studi controllati randomizzati – ampiamente considerati il design gold-standard per gli studi dei trattamenti – l’intervento sull’autismo ha lottato per tenere il passo, afferma Jonathan Green, professore di psichiatria infantile e adolescenziale all’Università di Manchester nel Regno Unito. Fin dall’inizio, alcuni ricercatori hanno ritenuto che gli studi controllati randomizzati non fossero né etici né fattibili per una condizione complessa come l’autismo. E questa resistenza ha alimentato una cultura dell’accettazione di uno standard inferiore nelle validazioni, dice Green, che ha sviluppato l’intervento di formazione dei genitori PACT.
“Queste sono idee ereditate, ma persistono”, sostiene, e probabilmente impediscono di avanzare verso interventi più efficaci. “La cosa peggiore di tutto ciò è quello che ci stiamo perdendo non facendolo bene”.
Meno di un terzo degli studi che testano gli interventi legati all’ABA sono studi controllati randomizzati, secondo il Progetto AIM. E quelli a caso singolo costituiscono la maggior parte degli studi inclusi nei rapporti nazionali rilasciati ai clinici statunitensi. Per esempio, il rapporto del 2021 del National Clearinghouse on Autism Evidence and Practice (NCAEP) ha ritenuto 28 pratiche basate sull’evidenza, compresi molti interventi comportamentali, ma l’85 per cento degli studi esaminati è a caso singolo. Così pure, il 2015 National Standards Report (NSP) ha identificato 14 interventi efficaci per i bambini, gli adolescenti e i giovani adulti autistici, ma si basa su un insieme di studi di cui il 73% è a caso singolo.
Escludere gli studi su casi singoli significherebbe ignorare informazioni importanti, afferma Samuel Odom, ricercatore anziano presso l’Università del North Carolina a Chapel Hill, che ha co-diretto la revisione NCAEP e ha contribuito al rapporto NSP 2015. I ricercatori hanno bisogno di alternative agli studi controllati randomizzati, dice. “Se si scava così in profondità, in termini di rigore della metodologia, almeno in psicologia dello sviluppo, si scopre che non funziona nulla”.
Ma gli studi a caso singolo non sono adatti a seguire i mutamenti nello sviluppo a lungo termine, che sono spesso al centro degli interventi intensivi, afferma Micheal Sandbank, professore assistente di educazione speciale presso l’Università del Texas a Austin. Sandbank ha guidato il progetto AIM, in cui il team ha scelto di omettere del tutto gli studi con design a caso singolo. Questi tipi di studi possono aiutare i ricercatori a rilevare i cambiamenti in abilità specifiche, come l’apprendimento delle routine di classe a scuola, dice, ma “non possiamo fare raccomandazioni basate su un’intera letteratura di lavori di progettazione a casi singoli”.
In mezzo a questo dibattito in corso si nasconde un’influenza più minacciosa sul problema delle prove del campo: un sistema di conflitti di interesse intrecciati. Sono queste forze che hanno reagito così rabbiosamente quando Whitehouse e il suo team hanno esposto i limiti nella letteratura sugli interventi.
“C’è una fazione sinistra che preme per far rispettare lo status quo”, dice Whitehouse, che ha condotto studi controllati randomizzati per esplorare la terapia preventiva per i bambini che mostrano segni di autismo.
Le terapie per l’autismo costituiscono un’industria multimiliardaria, almeno negli Stati Uniti, grazie in gran parte ai mandati assicurativi a livello statale e alle agenzie finanziarie che sostengono alcuni fornitori ABA. Alcuni dicono che questo investimento aumenta l’accesso alle cure, ma la monetizzazione esasperata del trattamento dell’autismo può anche compromettere l’impegno nella ricerca di validazioni di alta qualità, dice Whitehouse. Il private equity richiede profitti, e “in una tensione tra profitti e buona pratica clinica, i profitti vinceranno sempre”.
Le preoccupazioni finanziarie alimentano anche diversi potenziali conflitti di interesse nel campo, rilancia Bottema-Beutel. Questi interessi contrastanti possono impedire il progresso nella valutazione critica delle prove, dice, perché “ci sono così tanti conflitti di interesse che sono stratificati l’uno sull’altro che rendono davvero difficile per le persone cambiare rotta e dire che questo non sta funzionando”.
Per esempio, i comitati editoriali delle riviste che pubblicano ricerche sugli interventi comportamentali, come il Journal of Applied Behavior Analysis, spesso includono molti analisti del comportamento certificati dalla commissione (BCBA), che sono formati per fornire ABA, sostiene Bottema-Beutel.
Molti BCBA hanno anche contribuito al rapporto NSP, che ha incluso le terapie comportamentali nella sua lista di “interventi stabiliti efficaci”. E il rapporto è stato finanziato in parte dal May Institute, un’organizzazione senza scopo di lucro che fornisce servizi ABA in tutti gli Stati Uniti. Il coinvolgimento dei BCBA e del May Institute appare nel rapporto, ma il potenziale di conflitto di interessi non è rivelato.
Non è che i BCBA praticanti dovrebbero essere esclusi dal fare questa ricerca, continua Bottema-Beutel, ma i loro conflitti devono essere dichiarati chiaramente in modo che gli altri possano leggere il loro lavoro con un esame appropriato.
Interrogare rigorosamente i potenziali interessi concorrenti all’interno dei programmi di ricerca non era comune quando il rapporto NSP è stato pubblicato, afferma Cynthia Anderson, vicepresidente senior di ABA al May Institute e direttore del National Autism Center dell’istituto. “Non credo che fosse nemmeno considerato da qualcuno come qualcosa a cui pensare”. Anderson e il suo team stanno lavorando su un nuovo rapporto, in cui stanno esplorando domande come chi siano i destinatari degli interventi per autismo che vengono progettati, e hanno intenzione di rivelare il suo finanziamento dal May Institute.
I ricercatori con un background in ABA hanno anche lavorato sul rapporto NCAEP, che ha elencato diversi interventi comportamentali come pratiche basate sull’evidenza, ma nessuno del team ha guadagnato finanziariamente dai suoi risultati, sostiene Odom. La chiave per evitare l’influenza dei pregiudizi nella valutazione della letteratura è quella di essere aperti a qualsiasi tipo di intervento, comportamentale o meno, che passi l’esame della validazione. “Abbiamo cercato di seguire davvero i dati”, afferma.
Evitare i bias può anche essere difficile quando gli interventi sull’autismo sono testati dagli stessi ricercatori che li creano – una sovrapposizione comune che raramente viene riportata nel lavoro pubblicato.
I ricercatori non sono spesso motivati ad uscire dai loro recinti e a testare interventi in modo indipendente o in combinazione con altri, afferma Connie Kasari, professore di sviluppo umano e psicologia all’Università della California, Los Angeles, che ha sviluppato un intervento basato sul gioco chiamato JASPER. “È pazzesco, ma tutto si riduce al denaro”.
Malgrado ciò, Kasari si ritiene ottimista sulle prospettive future. “Abbiamo molta strada da fare, ma sento che abbiamo una direzione. Abbiamo solo bisogno di farlo”.
A tal fine, il numero di studi randomizzati controllati nel campo dell’autismo è balzato da appena 2 nel 2000 a 48 nel 2018, e la maggior parte è stata attivata dopo il 2010, secondo una revisione del 2018. Eppure la stessa revisione ha rivelato che solo il 12,5% di quegli studi randomizzati aveva un basso rischio di bias.
I ricercatori devono rompere con la pratica di testare i propri interventi e dare priorità alle repliche indipendenti, afferma Sandbank. È possibile che questi studi possano dare risultati meno promettenti del lavoro originale, ma “non dobbiamo avere paura di scoprirlo”.
Per andare avanti, il campo della ricerca sugli interventi per l’autismo ha bisogno inoltre di andare oltre le prove che testano singoli interventi, verso studi che confrontino più interventi, sostiene Tony Charman, professore di psicologia infantile clinica al King’s College di Londra nel Regno Unito. L’obiettivo dovrebbe essere quello di fornire alle famiglie i pro e i contro dei diversi trattamenti, posti fianco a fianco in modo che possano fare scelte informate. Purtroppo, “Siamo decisamente lontani da questo”.
Solo una manciata di studi ha esplorato gli effetti relativi dei diversi trattamenti. Per esempio, uno studio del 2021 ha trovato che né un intervento basato sull’ABA né l’Early Start Denver Model (ESDM), un intervento naturalistico che sfrutta gli interessi del bambino per insegnare nuove abilità, si sono dimostrati ampiamente più efficaci. Più prove come queste potrebbero aiutare a rivelare quali interventi forniscono i maggiori benefici per il minor tempo e costo.
I ricercatori stanno anche testando sequenze di interventi. Per esempio, Kasari e il suo team stanno testando una forma di JASPER sia prima che dopo una versione di ABA. Alcuni bambini possono fare meglio iniziando con un approccio strutturato come l’ABA, mentre altri possono beneficiare iniziando con un approccio naturalistico come JASPER, dice Kasari. Questi studi randomizzati di assegnazione multipla sequenziale, o studi SMART, a suo parere aiuteranno a identificare come personalizzare le strategie di trattamento.
Per far progredire veramente gli interventi sull’autismo, sono necessari cambiamenti dall’alto verso il basso nella regolamentazione della scienza, dice Green. “La divulgazione degli studi sull’efficacia degli interventi ha molto di cui rispondere”. Molte riviste di autismo hanno bisogno di stringere i loro criteri per la pubblicazione degli studi di intervento sull’autismo, afferma. Allo stesso modo, i ricercatori hanno bisogno di finanziamenti che li incentivino a perseguire progetti di ricerca sull’efficacia degli interventi complessi e costosi, come gli studi SMART, così come le repliche indipendenti.
In definitiva, spostare il campo in avanti richiederà ai singoli ricercatori l’obbligo di fare scienza di alta qualità invece di dare ad altri la colpa, come ritiene Whitehouse “Il cambiamento culturale è difficile, ma è fondamentale per mantenere la nostra promessa clinica ai bambini e alle famiglie di fornire terapie sicure ed efficaci”.
Per citare questo articolo: https://doi.org/10.53053/SJUS7289
[ILLUSTRATION BY JULIEN POSTURE]
